La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Jardiance (empagliflozin) e Synjardy (empagliflozin e metformina cloridrato) da aggiungere alla dieta e all’esercizio fisico per migliorare il controllo della glicemia nei bambini di età pari o superiore a 10 anni con diabete di tipo 2.
Queste approvazioni forniscono una nuova classe di farmaci orali per il trattamento del diabete pediatrico di tipo 2. La metformina, l’unica altra terapia orale disponibile per i bambini affetti dalla malattia, è stata approvata per la prima volta per uso pediatrico nel 2000.
"Rispetto agli adulti, i bambini con diabete di tipo 2 hanno poche opzioni terapeutiche, anche se l’insorgenza della malattia e i sintomi spesso progrediscono più rapidamente in loro", ha affermato la dott.ssa Michelle Carey, direttrice associata della revisione terapeutica per la Divisione di diabete, lipidi e obesità presso l’ Centro della FDA per la valutazione e la ricerca sui farmaci. "Le approvazioni di oggi forniscono opzioni terapeutiche aggiuntive tanto necessarie per i bambini con diabete di tipo 2", ha aggiunto.
Il diabete di tipo 2, la forma più comune di diabete, è una condizione cronica e progressiva in cui il corpo non produce né utilizza l’insulina normalmente, portando ad alti livelli di glucosio (zucchero) nel sangue. Secondo i dati dello studio SEARCH for Diabetes in Youth, tra il 2002 e il 2015 l’incidenza del diabete di tipo 2 nei bambini è aumentata del 4,8% all’anno e si prevede che continuerà ad aumentare. Nel 2017, negli Stati Uniti si sono verificati circa 28.000 casi di diabete di tipo 2 nei bambini. Se le tendenze attuali continuano, entro il 2060 si prevede che il numero sarà di circa 220.000, con la maggior parte dei casi che si verificheranno in gruppi etnici minoritari, come i neri non ispanici e gli ispanici.
Empagliflozin, il principio attivo di Jardiance e Synjardy, agisce aumentando l’escrezione di glucosio nelle urine. Synjardy contiene anche metformina.
La sicurezza e l’efficacia di empagliflozin nei bambini sono state studiate in uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Hanno partecipato 157 pazienti di età compresa tra 10 e 17 anni con diabete di tipo 2 non adeguatamente controllato. I membri sono stati assegnati in modo casuale a uno dei tre bracci di trattamento per 26 settimane: empagliflozin, un inibitore della DPP-4 (linagliptin) o placebo.
All’inizio dello studio, il 51% dei pazienti assumeva metformina da sola, il 40% era trattato con una combinazione di metformina e insulina, il 3% era trattato con sola insulina e il 6% dei pazienti non assumeva altri farmaci per il diabete. .
Lo studio ha rilevato che, alla settimana 26, il trattamento con empagliflozin era superiore nel ridurre l’emoglobina A1c, una misura della glicemia media, rispetto al placebo. I 52 pazienti trattati con empagliflozin hanno avuto una diminuzione media dell’emoglobina A1c dello 0,2% rispetto a un aumento medio dell’emoglobina A1c dello 0,7% nei 53 pazienti trattati con placebo, pari a una diminuzione dello 0,2%. 8% di emoglobina A1c con empagliflozin rispetto al placebo. I pazienti trattati con empagliflozin hanno presentato anche riduzioni della glicemia a digiuno, una misura della glicemia rilevata dopo non aver mangiato né bevuto per almeno otto ore, rispetto ai pazienti trattati con placebo.
Gli eventi avversi comuni nei bambini trattati con empagliflozin sono stati simili a quelli riportati negli adulti, tranne per il fatto che si è verificato un aumento del rischio di ipoglicemia (basso livello di zucchero nel sangue) tra i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 10 anni che assumevano empagliflozin rispetto al placebo, indipendentemente dal fatto che stessero assumendo altri farmaci. terapie del diabete.
Gli effetti indesiderati più comuni negli adulti trattati con empagliflozin comprendono infezioni del tratto urinario e infezioni fungine femminili. Mentre le reazioni avverse più comuni nei pazienti trattati con metformina sono diarrea, nausea e disturbi di stomaco.
Jardiance e Synjardy non sono raccomandati nei pazienti con diabete di tipo 1 a causa di un aumentato rischio di chetoacidosi diabetica. Inoltre, non sono consigliati per migliorare il controllo della glicemia nei pazienti con gravi problemi renali e non devono essere utilizzati in persone che hanno avuto in precedenza una grave reazione allergica agli stessi. Synjardy non deve essere usato in pazienti con acidosi metabolica o chetoacidosi diabetica (aumento dei chetoni nel sangue o nelle urine). Per ulteriori informazioni sui rischi associati a Jardiance e Synjardy, consultare le informazioni sulla prescrizione.
Jardiance è stato originariamente approvato dalla FDA nel 2014 come aggiunta alla dieta e all’esercizio fisico per migliorare il controllo della glicemia negli adulti con diabete di tipo 2. Si ritiene inoltre che riduca il rischio di morte cardiovascolare negli adulti con diabete di tipo 2 e malattia cardiovascolare accertata e che riduca il rischio di morte cardiovascolare e ospedalizzazione per insufficienza cardiaca negli adulti con insufficienza cardiaca.
Synjardy è stato originariamente approvato dalla FDA nel 2015 come aggiunta alla dieta e all’esercizio fisico per migliorare il controllo del glucosio negli adulti con diabete di tipo 2. Empagliflozin, quando utilizzato come componente di Synjardy, è approvato per ridurre il rischio di morte cardiovascolare negli adulti con diabete di tipo 2 e malattia cardiovascolare accertata e per ridurre il rischio di morte cardiovascolare e ospedalizzazione per insufficienza cardiaca negli adulti con insufficienza cardiaca.
Jardiance e Synjardy hanno ricevuto designazioni di revisione prioritaria per le approvazioni odierne. Una designazione di revisione prioritaria indirizza l’attenzione e le risorse generali alla valutazione delle richieste di farmaci che, se approvate, comporterebbero miglioramenti significativi nella sicurezza o nell’efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di condizioni gravi.
La FDA ha concesso le approvazioni per Jardiance e Synjardy a Boehringer Ingelheim.
