Bedeutung
Myelodysplastische Neoplasien (MDS), früher als myelodysplastische Syndrome bekannt, sind klonale hämatopoetische Malignome, die eine morphologische Dysplasie des Knochenmarks zusammen mit Anämie, Neutropenie oder Thrombozytopenie verursachen.
MDS sind mit einem erhöhten Risiko für akute myeloische Leukämie (AML) verbunden. Die jährliche Inzidenz von MDS liegt in den Vereinigten Staaten bei etwa 4 pro 100.000 Menschen und ist bei älteren Patienten am höchsten.
Beobachtungen
MDS zeichnen sich durch eine verringerte Anzahl peripherer Blutzellen, ein erhöhtes Risiko der Umwandlung in eine akute myeloische Leukämie und eine verringerte Überlebensrate aus. Das Durchschnittsalter bei der Diagnose beträgt etwa 70 Jahre und die jährliche Inzidenzrate steigt bei Personen ab 65 Jahren auf 25 pro 100.000.
Zu den mit MDS verbundenen Risikofaktoren gehören ein höheres Alter und frühere Expositionen gegenüber Toxinen wie Chemotherapie oder Strahlentherapie. MDS kommt bei Männern häufiger vor als bei Frauen (mit einer jährlichen Inzidenzrate von etwa 5,4 vs. 2,9 pro 100.000).
MDS weist typischerweise ein heimtückisches Erscheinungsbild auf, das aus Anzeichen und Symptomen besteht, die mit Anämie, Thrombozytopenie und Neutropenie einhergehen .
MDS kann in Subtypen eingeteilt werden, die mit einem geringeren oder höheren Risiko einer AML-Transformation verbunden sind und die bei der Therapieauswahl hilfreich sind. Patienten mit MDS mit geringem Risiko haben eine mittlere Überlebenszeit von etwa 3 bis 10 Jahren, während Patienten mit einer Erkrankung mit höherem Risiko eine mittlere Überlebenszeit von weniger als 3 Jahren haben.
Die Therapie für MDS mit geringem Risiko wird danach ausgewählt, ob das primäre klinische Merkmal Anämie, Thrombozytopenie oder Neutropenie ist . Das Management konzentriert sich auf die Behandlung von Symptomen und die Reduzierung der Anzahl der erforderlichen Transfusionen bei Patienten mit Erkrankungen mit geringem Risiko.
Bei Patienten mit MDS mit geringem Risiko können Erythropoese-stimulierende Wirkstoffe wie rekombinantes humanisiertes Erythropoietin oder das länger wirkende Erythropoetin Darbepoetin alfa die Anämie bei 15 % bis 40 % der Patienten für einen mittleren Zeitraum von 8 bis 23 Monaten verbessern. Bei Patienten mit erhöhtem MDS-Risiko sind hypomethylierende Wirkstoffe wie Azacitidin, Decitabin oder Decitabin/Cedazuridin die Therapie der ersten Wahl.
Schlussfolgerungen und Relevanz
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