Syndromes myélodysplasiques

Importance   

Les néoplasmes myélodysplasiques (MDS), anciennement connus sous le nom de syndromes myélodysplasiques, sont des tumeurs malignes hématopoïétiques clonales qui provoquent une dysplasie morphologique de la moelle osseuse ainsi qu’une anémie, une neutropénie ou une thrombocytopénie.

Les SMD sont associés à un risque accru de leucémie myéloïde aiguë (LMA). L’incidence annuelle du SMD est d’environ 4 pour 100 000 personnes aux États-Unis et est la plus élevée chez les patients âgés.

Observations 

Les SMD se caractérisent par un nombre réduit de cellules du sang périphérique, un risque accru de transformation en leucémie myéloïde aiguë et une survie réduite. L’âge médian au moment du diagnostic est d’environ 70 ans et le taux d’incidence annuel augmente jusqu’à 25 pour 100 000 chez les personnes âgées de 65 ans ou plus.

Les facteurs de risque associés au SMD comprennent l’âge avancé et les expositions antérieures à des toxines telles que la chimiothérapie ou la radiothérapie. Les SMD sont plus fréquents chez les hommes que chez les femmes (avec des taux d’incidence annuels d’environ 5,4 contre 2,9 pour 100 000).

Le SMD présente généralement une présentation insidieuse, composée de signes et de symptômes associés à l’anémie, à la thrombocytopénie et à la neutropénie .

Les SMD peuvent être classés en sous-types associés à un risque plus faible ou plus élevé de transformation de la LMA et qui facilitent la sélection du traitement. Les patients atteints de SMD à faible risque ont une survie médiane d’environ 3 à 10 ans, tandis que les patients présentant une maladie à risque plus élevé ont une survie médiane inférieure à 3 ans.

Le traitement du SMD à faible risque est sélectionné selon que la principale caractéristique clinique est l’anémie, la thrombocytopénie ou la neutropénie . La prise en charge se concentre sur le traitement des symptômes et la réduction du nombre de transfusions nécessaires chez les patients présentant une maladie à faible risque.

Pour les patients atteints de SMD à faible risque, les agents stimulant l’érythropoïèse, tels que l’érythropoïétine humanisée recombinante ou l’érythropoïétine à action plus longue, la darbépoétine alfa, peuvent améliorer l’anémie chez 15 à 40 % des patients pendant une durée médiane de 8 à 23 mois. Pour les personnes présentant un risque élevé de SMD, les agents hypométhylants tels que l’azacitidine, la décitabine ou la décitabine/cédazuridine constituent un traitement de première intention.