Die von CHOP/Nemours Children’s Health geleitete Studie nutzt reale Daten aus sechs pädiatrischen Gesundheitssystemen in der PEDSnet-Datenbank und überwindet so die Skalenhürde für eine seltene Krankheit.
Chronische Nierenerkrankungen (CKD) bei Kindern sind selten, was die Untersuchung erschwert und erhebliche Lücken in der Quantität und Qualität der Evidenz für die Versorgung pädiatrischer Patienten mit dieser Erkrankung hinterlässt. Selbst die größten prospektiven Studien haben nur einen begrenzten Nutzen, da sie durch Selektionsverzerrungen und relativ kleine Stichprobengrößen für verschiedene Ursachen und Krankheitsverläufe begrenzt sind.
In einer neuen Studie unter der Leitung des Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) und Nemours Children’s Health überwanden Forscher die Skalenhürde, indem sie elektronische Gesundheitsdaten von PEDSnet, einem nationalen multizentrischen pädiatrischen Netzwerk, analysierten, um eine große Kohorte von Kindern mit zu identifizieren CKD, bewerten Sie das Fortschreiten der CKD und untersuchen Sie klinische Risikofaktoren für eine Verschlechterung der Nierenfunktion. Die Ergebnisse wurden im Clinical Journal der American Society of Nephrology veröffentlicht .
„Das übergeordnete Ziel dieses Projekts bestand darin, zu zeigen, dass reale EHR-Daten verwendet werden können, um den Rückgang der Nierenfunktion bei Kindern zu modellieren. Chronische Nierenerkrankungen bei Kindern sind selten und daher gibt es nur wenige qualitativ hochwertige Studien zur klinischen Entscheidungsfindung“, sagte Caroline Gluck, MD, Ärztin in der Abteilung für Nephrologie bei Nemours Children’s Health, Delaware. „Im Gegensatz zu prospektiven Kohortenstudien stellt diese Studie eine unvoreingenommene Stichprobe der US-amerikanischen Quellpopulation dar und stellt unseres Wissens nach die bislang größte Kohorte von Kindern mit CKD dar.“
Um die Faktoren besser zu verstehen, die zur Verschlechterung der Nierenfunktion bei Patienten mit chronischer Nierenerkrankung beitragen, konzentrierten sich die Forscher auf Kinder aus sechs pädiatrischen Gesundheitssystemen in der PEDSnet-Datenbank, die zwischen dem 1. Januar 2009 und dem 28. Februar 2022 untersucht wurden. Von mehr als 7,1 Millionen Kindern Forscher identifizierten 11.240 (0,157 %) mit CKD. Sie teilten die Gruppe entsprechend der Art der CKD in Unterkohorten ein: glomerulär, nicht-glomerulär und mit bösartiger Erkrankung assoziiert. Das Fortschreiten der CKD wurde anhand der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) bestimmt, einem berechneten Index der Nierenfunktion auf der Grundlage des Serumkreatininspiegels, der das Stadium der Nierenerkrankung bestimmt; die Notwendigkeit einer Langzeitdialyse; und die Notwendigkeit einer Nierentransplantation.
Die Forscher fanden heraus, dass die folgenden Merkmale bei Kindern mit CKD mit einem schnelleren Rückgang der Nierenfunktion verbunden waren: Erkrankung glomerulären Ursprungs oder im Zusammenhang mit bösartigen Erkrankungen; hohe Proteinwerte im Urin (Proteinurie); Hypertonie; jüngeres Alter; Fortgeschrittenere CKD; männliches Geschlecht; und höhere medizinische Komplexität zu Beginn der Nachsorge .
Beispielsweise benötigten 40 % der Patienten mit glomerulärer CKD über eine mittlere Nachbeobachtungszeit von fünf Jahren eine Langzeitdialyse oder Transplantation oder erlebten eine Verringerung der eGFR um mehr als 50 %, während das Gleiche nur bei 13 % der Patienten auftrat nicht-glomeruläre CKD.
Angesichts der Größe der in der Studie analysierten Population, zu der auch krebskranke Kinder gehörten, die eine hohe CKD-Belastung haben, die jedoch in früheren Studien ausgeschlossen oder unterrepräsentiert wurden, könnten die Ergebnisse allgemeiner auf die pädiatrische Population anwendbar sein. mit CKD.
„Kinder mit den in unserer Studie identifizierten Risikofaktoren sind von besonderer Bedeutung für das Fortschreiten der CKD und können Gegenstand vergleichender Wirksamkeitsstudien zur Erhaltung der Nierenfunktion sein“, sagte Hauptautorin Michelle Denburg, MD, MSCE, eine Nephrologin. vom Children’s Hospital of Philadelphia und Co. -Direktor des CHOP Pediatric Center of Excellence in Nephrology und des Penn-CHOP Kidney Innovation Center. „Die Ergebnisse und Methoden dieser Studie sind von entscheidender Bedeutung für die zukünftige Forschung bei Kindern mit CKD, einschließlich der PRESERVE-Studie, die ich zusammen mit Dr. Christopher Forrest, Direktor von PEDSnet, leite und die EHR-Daten von 16 pädiatrischen Gesundheitssystemen zur Blutanalyse nutzt. Blutdruckmanagement und Erhaltung der Nierenfunktion bei pädiatrischer CNI. „Diese Studie könnte auch als Leitfaden für den Einsatz von EHR-Datennetzwerken dienen, um die Erforschung seltener Krankheiten angemessen zu unterstützen.“
Diese Studie wurde durch den Zuschuss U18FD006297 des Institute for Advanced Clinical Trials for Children (iactc.org) der FDA sowie durch das Pediatric Nephrology Center of Excellence am Children’s Hospital of Philadelphia und das National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney unterstützt Krankheiten. die Gesundheitsinstitute mit der Auszeichnungsnummer 5P50DK114786-05. Die berichtete Forschung wurde mit PEDSnet durchgeführt, einem nationalen pädiatrischen Lerngesundheitssystem, das durch den PCORI-Preis RI-CHOP-01-PS1 unterstützt wird. Diese Studie wurde teilweise durch den PCORI Award #RD-2020C2-20338 finanziert.
