Lo studio condotto da CHOP/Nemours Children’s Health sfrutta i dati del mondo reale provenienti da sei sistemi sanitari pediatrici nel database PEDSnet, superando l’ostacolo di scala per una malattia rara.
La malattia renale cronica (CKD) nei bambini è rara, il che rende difficile lo studio e lascia importanti lacune nella quantità e qualità delle prove che informano la cura dei pazienti pediatrici affetti da questa condizione. Anche gli studi prospettici più ampi hanno un’utilità limitata poiché sono limitati da bias di selezione e da campioni di dimensioni relativamente piccole per le diverse cause e decorsi della malattia.
In un nuovo studio condotto dal Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) e da Nemours Children’s Health, i ricercatori hanno superato l’ostacolo della scala analizzando i dati delle cartelle cliniche elettroniche di PEDSnet, una rete pediatrica multicentrica nazionale, per identificare un’ampia coorte di bambini con CKD, valutare la progressione della CKD ed esaminare i fattori di rischio clinici per il deterioramento della funzionalità renale. I risultati sono stati pubblicati nel Clinical Journal della American Society of Nephrology .
“L’ obiettivo generale di questo progetto era dimostrare che i dati EHR del mondo reale possono essere utilizzati per modellare il declino della funzionalità renale nei bambini. La malattia renale cronica nei bambini è rara e, come tale, ci sono pochi studi di alta qualità per orientare il processo decisionale clinico”, ha affermato Caroline Gluck, MD, medico della Divisione di Nefrologia presso Nemours Children’s Health, Delaware. "A differenza degli studi prospettici di coorte, questo studio rappresenta un campione imparziale della popolazione di partenza degli Stati Uniti e, a nostra conoscenza, rappresenta la più grande coorte di bambini con insufficienza renale cronica fino ad oggi."
Per comprendere meglio i fattori che contribuiscono al declino della funzionalità renale nei pazienti con insufficienza renale cronica, i ricercatori si sono concentrati sui bambini di sei sistemi sanitari pediatrici nel database PEDSnet che sono stati visitati tra il 1 gennaio 2009 e il 28 febbraio 2022. Su oltre 7,1 milioni di bambini, i ricercatori ne hanno identificati 11.240 (0,157%) con insufficienza renale cronica. Hanno diviso il gruppo in sottocoorti in base al tipo di insufficienza renale cronica: glomerulare, non glomerulare e associata a neoplasia. La progressione della malattia renale cronica è stata determinata sulla base della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), un indice calcolato della funzionalità renale in base al livello di creatinina sierica che determina lo stadio della malattia renale; la necessità di dialisi a lungo termine; e la necessità di un trapianto di rene.
I ricercatori hanno scoperto che le seguenti caratteristiche nei bambini affetti da insufficienza renale cronica erano associate a un declino più rapido della funzionalità renale: malattia di origine glomerulare o associata a tumore maligno; alti livelli di proteine nelle urine (proteinuria); ipertensione; età più giovane; CKD più avanzata; sesso maschile; e una maggiore complessità medica all’inizio delle cure di follow-up .
Ad esempio, in un periodo di follow-up mediano di cinque anni, il 40% dei pazienti con insufficienza renale cronica glomerulare ha richiesto dialisi o trapianto a lungo termine o ha sperimentato una riduzione superiore al 50% dell’eGFR, mentre lo stesso si è verificato con solo il 13% dei pazienti con insufficienza renale cronica glomerulare. insufficienza renale cronica non glomerulare.
Considerata la dimensione della popolazione analizzata nello studio, che comprendeva anche bambini malati di cancro, che presentano un elevato carico di insufficienza renale cronica ma che sono stati esclusi o sottorappresentati negli studi precedenti, i risultati potrebbero essere applicabili in modo più ampio alla popolazione pediatrica. con insufficienza renale cronica.
"I bambini con i fattori di rischio identificati nel nostro studio destano particolare preoccupazione per la progressione della malattia renale cronica e potrebbero essere oggetto di studi comparativi sull’efficacia nel preservare la funzione renale", ha affermato l’autrice principale Michelle Denburg, MD, MSCE, nefrologa. dall’Ospedale pediatrico di Filadelfia e co. -direttore del CHOP Pediatric Center of Excellence in Nefrologia e del Penn-CHOP Kidney Innovation Center. “I risultati e i metodi di questo studio sono fondamentali per la ricerca futura sui bambini affetti da insufficienza renale cronica, compreso lo studio PRESERVE che conduco con il dottor Christopher Forrest, direttore di PEDSnet, che sfrutta i dati EHR di 16 sistemi sanitari pediatrici per analizzare il sangue. gestione della pressione arteriosa e preservazione della funzione renale nella malattia renale cronica pediatrica. “Questo studio può anche servire come tabella di marcia per l’uso delle reti di dati EHR per potenziare adeguatamente lo studio delle malattie rare”.
Questo studio è stato supportato dalla sovvenzione U18FD006297 dell’Institute for Advanced Clinical Trials for Children (iactc.org) sotto la FDA e dal Centro di eccellenza di nefrologia pediatrica presso l’Ospedale pediatrico di Filadelfia e dal National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Malattie. gli Istituti Sanitari con numero di riconoscimento 5P50DK114786-05. La ricerca riportata è stata condotta utilizzando PEDSnet, un sistema nazionale di apprendimento sanitario pediatrico, supportato dal premio PCORI RI-CHOP-01-PS1. Questo studio è stato parzialmente finanziato attraverso il Premio PCORI n. RD-2020C2-20338.
