L’étude dirigée par CHOP/Nemours Children’s Health exploite des données réelles provenant de six systèmes de santé pédiatriques dans la base de données PEDSnet, surmontant ainsi l’obstacle d’échelle pour une maladie rare.
L’insuffisance rénale chronique (IRC) chez les enfants est rare, ce qui rend difficile son étude et laisse d’importantes lacunes dans la quantité et la qualité des preuves éclairant la prise en charge des patients pédiatriques atteints de cette maladie. Même les études prospectives les plus vastes ont une utilité limitée car elles sont limitées par un biais de sélection et des échantillons relativement petits pour différentes causes et évolutions de la maladie.
Dans une nouvelle étude menée par l’Hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) et Nemours Children’s Health, les chercheurs ont surmonté l’obstacle de l’échelle en analysant les données des dossiers de santé électroniques de PEDSnet, un réseau pédiatrique multicentrique national, pour identifier une large cohorte d’enfants atteints de CKD, évaluer la progression de l’IRC et examiner les facteurs de risque cliniques de détérioration de la fonction rénale. Les résultats ont été publiés dans le Clinical Journal of the American Society of Nephrology .
« L’ objectif global de ce projet était de démontrer que les données réelles du DSE peuvent être utilisées pour modéliser le déclin de la fonction rénale chez les enfants. L’insuffisance rénale chronique chez les enfants est rare et, en tant que telle, il existe peu d’études de haute qualité pour éclairer la prise de décision clinique », a déclaré Caroline Gluck, MD, médecin à la division de néphrologie de Nemours Children’s Health, Delaware. "Contrairement aux études de cohortes prospectives, cette étude représente un échantillon impartial de la population source américaine et, à notre connaissance, représente la plus grande cohorte d’enfants atteints d’IRC à ce jour."
Pour mieux comprendre les facteurs qui contribuent au déclin de la fonction rénale chez les patients atteints d’IRC, les chercheurs se sont concentrés sur les enfants de six systèmes de santé pédiatriques de la base de données PEDSnet qui ont été vus entre le 1er janvier 2009 et le 28 février 2022. Sur plus de 7,1 millions d’enfants, les chercheurs ont identifié 11 240 (0,157 %) atteints d’IRC. Ils ont divisé le groupe en sous-cohortes selon le type d’IRC : glomérulaire, non glomérulaire et associée à une malignité. La progression de la maladie rénale chronique a été déterminée sur la base du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe), un indice calculé de la fonction rénale basé sur le taux de créatinine sérique qui détermine le stade de la maladie rénale ; la nécessité d’une dialyse à long terme ; et la nécessité d’une greffe de rein.
Les chercheurs ont découvert que les attributs suivants chez les enfants atteints d’IRC étaient associés à un déclin plus rapide de la fonction rénale : maladie d’origine glomérulaire ou associée à une tumeur maligne ; niveaux élevés de protéines dans l’urine (protéinurie) ; hypertension; un plus jeune âge; CKD plus avancée ; sexe masculin; et une plus grande complexité médicale au début des soins de suivi .
Par exemple, sur une période de suivi médiane de cinq ans, 40 % des patients atteints d’IRC glomérulaire ont nécessité une dialyse ou une transplantation à long terme ou ont connu une réduction de plus de 50 % du DFGe, alors que la même chose s’est produite chez seulement 13 % des patients atteints d’IRC glomérulaire. IRC non glomérulaire.
Compte tenu de la taille de la population analysée dans l’étude, qui comprenait également des enfants atteints de cancer, qui présentaient un fardeau élevé d’IRC mais qui avaient été exclus ou sous-représentés dans les études précédentes, les résultats pourraient être plus largement applicables à la population pédiatrique. avec CKD.
"Les enfants présentant les facteurs de risque identifiés dans notre étude sont particulièrement préoccupants quant à la progression de l’IRC et peuvent faire l’objet d’études comparatives d’efficacité pour préserver la fonction rénale", a déclaré l’auteur principal Michelle Denburg, MD, MSCE, néphrologue. de l’hôpital pour enfants de Philadelphie et co. -directeur du Centre d’excellence pédiatrique CHOP en néphrologie et du Penn-CHOP Kidney Innovation Center. « Les découvertes et les méthodes de cette étude sont essentielles pour les recherches futures sur les enfants atteints d’IRC, y compris l’étude PRESERVE que je dirige avec le Dr Christopher Forrest, directeur de PEDSnet, qui exploite les données DSE de 16 systèmes de santé pédiatriques pour analyser le sang. gestion de la pression artérielle et préservation de la fonction rénale dans l’IRC pédiatrique. « Cette étude peut également servir de feuille de route pour l’utilisation des réseaux de données DSE afin de permettre de manière adéquate l’étude des maladies rares. »
Cette étude a été financée par la subvention U18FD006297 de l’Institute for Advanced Clinical Trials for Children (iactc.org) de la FDA et par le Centre d’excellence en néphrologie pédiatrique de l’Hôpital pour enfants de Philadelphie et du National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney. Maladies. les instituts de santé avec le numéro de récompense 5P50DK114786-05. La recherche rapportée a été menée à l’aide de PEDSnet, un système national de santé d’apprentissage pédiatrique, soutenu par le prix PCORI RI-CHOP-01-PS1. Cette étude a été partiellement financée par le prix PCORI #RD-2020C2-20338.
