La Food and Drug Administration statunitense ha approvato l’iniezione di Tzield (teplizumab-mzwv) per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 in stadio 3 negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 8 anni che attualmente hanno il diabete di tipo 1 in stadio 2.
"L’approvazione odierna di una terapia di prima classe aggiunge una nuova importante opzione terapeutica per alcuni pazienti a rischio", ha affermato John Sharretts, MD, direttore della Divisione di diabete, disturbi lipidici e obesità presso l’Evaluation Center. dei farmaci e della ricerca della FDA. “Il potenziale del farmaco di ritardare la diagnosi clinica del diabete di tipo 1 può fornire ai pazienti mesi o anni liberi dal peso della malattia”.
Il diabete di tipo 1 è una malattia che si verifica quando il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule che producono insulina. Le persone con diagnosi di diabete di tipo 1 hanno un aumento del glucosio che richiede iniezioni di insulina (o l’uso di una pompa per insulina) per sopravvivere e devono monitorare regolarmente i livelli di zucchero nel sangue durante il giorno. Sebbene possa manifestarsi a qualsiasi età, il diabete di tipo 1 viene solitamente diagnosticato nei bambini e nei giovani adulti. Una persona è a maggior rischio di diabete di tipo 1 se ha un genitore, un fratello o una sorella con diabete di tipo 1, sebbene la maggior parte dei pazienti con diabete di tipo 1 non abbia una storia familiare.
Tzield si lega ad alcune cellule del sistema immunitario e rallenta la progressione verso il diabete di tipo 1 allo stadio 3.
Tzield può disattivare le cellule immunitarie che attaccano le cellule produttrici di insulina, aumentando al contempo la percentuale di cellule che aiutano a moderare la risposta immunitaria. Tzield viene somministrato mediante infusione endovenosa una volta al giorno per 14 giorni consecutivi.
La sicurezza e l’efficacia di Tzield sono state valutate in uno studio randomizzato, in doppio cieco, basato sugli eventi, controllato con placebo, condotto su 76 pazienti con diabete di tipo 1 in stadio 2. Nello studio, i pazienti hanno ricevuto in modo casuale Tzield o un placebo una volta al giorno. giorno mediante infusione endovenosa per 14 giorni. La misura principale dell’efficacia era il tempo trascorso dalla randomizzazione allo sviluppo di una diagnosi di diabete di tipo 1 in stadio 3.
I risultati dello studio hanno mostrato che durante un follow-up mediano di 51 mesi , al 45% dei 44 pazienti che hanno ricevuto Tzield è stato successivamente diagnosticato un diabete di tipo 1 allo stadio 3, rispetto al 72% dei 32 pazienti che hanno ricevuto un placebo. Il tempo mediano dalla randomizzazione alla diagnosi del diabete di tipo 1 in stadio 3 è stato di 50 mesi per i pazienti trattati con Tzield e di 25 mesi per quelli trattati con placebo.
Gli effetti collaterali più comuni di Tzield includono livelli ridotti di alcuni globuli bianchi, eruzioni cutanee e mal di testa. L’uso di Tzield è accompagnato da avvertenze e precauzioni, tra cui la premedicazione e il monitoraggio dei sintomi della sindrome da rilascio di citochine; rischio di infezioni gravi; diminuzione dei livelli di un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti; rischio di reazioni di ipersensibilità; la necessità di somministrare tutti i vaccini adatti all’età prima di iniziare Tzield; nonché evitare l’uso simultaneo di vaccini vivi, inattivati e mRNA con Tzield.
