I farmaci anticonvulsivanti (ASM) rappresentano il trattamento di prima linea per l’epilessia (il disturbo neurologico cronico grave più comune) e molti pazienti guariscono completamente dalle crisi quando viene loro prescritto un farmaco appropriato. Nel corso degli anni è stato introdotto un numero crescente di ASM, di cui circa 20 oggi sono di uso comune. Pochi ASM sono efficaci per tutti i tipi di crisi e alcuni non sono ottimali a causa di caratteristiche specifiche del paziente quali età, sesso, sindrome epilettica, comorbidità, profilo di effetti avversi e potenziale di interazione farmacologica.
Avere opzioni alternative migliora l’opportunità di personalizzare il trattamento per l’individuo e selezionare altri farmaci in caso di scarsa tollerabilità, ma può anche portare a una selezione inappropriata o non ottimale, in particolare quando l’epilessia è gestita da operatori sanitari non specializzati. Questo rischio è aggravato dalla carenza di neurologi e specialisti di epilessia in molti luoghi.
Per assistere gli operatori sanitari nella gestione dell’epilessia, è stato sviluppato un algoritmo pragmatico basato sul web volto a facilitare la selezione appropriata delle ASM per la monoterapia. L’algoritmo tiene conto di diverse variabili specifiche del paziente e fornisce una classifica degli ASM in ordine di probabile idoneità per un individuo sulla base delle migliori prove scientifiche disponibili integrate dal giudizio di esperti. Oltre a elencare una classifica delle opzioni terapeutiche personalizzate, l’applicazione basata sul web fornisce un riepilogo delle informazioni sulla prescrizione per ciascuno dei farmaci suggeriti.
| Metodi |
Utilizzando le prove disponibili e un processo di consenso basato su un pannello Delphi, un gruppo di esperti di epilessia ha sviluppato un algoritmo per la selezione dell’ASM, in base al tipo di crisi e alla presenza di variabili cliniche rilevanti (età, sesso, comorbilità e co- farmaci). L’algoritmo è stato implementato in un’applicazione basata sul Web che è stata testata e migliorata in un processo iterativo.
| Risultati |
L’algoritmo classifica gli ASM considerati appropriati per ciascun tipo di crisi o combinazione di tipi di crisi in tre gruppi, con gli ASM del Gruppo 1 considerati preferiti, il Gruppo 2 considerato di seconda linea e il Gruppo 3 considerato di terza linea.
A seconda della presenza di variabili cliniche rilevanti, la classificazione dei singoli ASM viene adeguata nello schema di priorità per adattare le raccomandazioni alle caratteristiche dell’individuo. L’algoritmo è disponibile in un’applicazione web.
| Discussione |
L’algoritmo proposto, che incorpora dettagli demografici chiave e 17 variabili cliniche, è destinato ad assistere gli operatori sanitari che non sono esperti in epilettologia nella selezione delle monoterapie ASM per i pazienti con esordio di crisi a 10 anni di età o più. . Lo strumento, implementato in un’applicazione elettronica disponibile gratuitamente su Internet, fornisce diverse opzioni ASM con diversi livelli di priorità (gruppo 1, 2 o 3) e attribuisce all’assistenza sanitaria la responsabilità finale del professionista di decidere quale ASM è la più appropriata per il singolo paziente.
Poiché l’algoritmo è progettato per facilitare la selezione dell’ASM, include solo le variabili cliniche considerate più importanti per le decisioni terapeutiche, un approccio che differisce dalle classificazioni fenomenologiche e sindromiche intese a differenziare i tipi di crisi indipendentemente dalle implicazioni terapeutiche.
Sebbene sia stata sviluppata una suite di applicazioni basate su algoritmi per aiutare gli operatori sanitari a diagnosticare le crisi epilettiche, nessuna finora ha affrontato la necessità di una selezione di farmaci su misura per il paziente. La corretta identificazione della sindrome epilettica e dei tipi di crisi è un primo passo necessario nella pratica clinica, ma non porta necessariamente alla scelta di un trattamento appropriato.
Molti studi condotti in contesti diversi hanno documentato prove di una selezione farmacologica errata o non ottimale nei pazienti con epilessia. Lo strumento di questo lavoro ha il potenziale per ridurre le prescrizioni inappropriate, poiché fornisce consigli non solo sulla scelta del farmaco, ma anche sugli schemi di dosaggio e titolazione. L’algoritmo è facile da usare e richiede meno di 2 minuti per rispondere (meno di 1 minuto una volta acquisito familiarità con esso) e fornisce all’utente una gamma di ASM classificati in ordine di idoneità.
Ciò dovrebbe facilitarne un ampio utilizzo tra i professionisti interessati ad accedere a consigli semplici nella gestione dei propri pazienti. Oltre alla selezione dei farmaci e ai collegamenti a risorse aggiuntive, la spiegazione di come l’algoritmo ha adattato la classificazione in base alle variabili individuali ha una forte componente educativa, aiutando i medici senza formazione sull’epilessia a comprendere aspetti importanti legati alla scelta del farmaco appropriato.
Bisogna riconoscere alcune limitazioni. L’algoritmo è applicabile solo ai pazienti le cui crisi iniziano all’età di 10 anni o più ed è progettato principalmente per l’uso in un contesto di monoterapia. Sviluppare uno strumento simile per una popolazione più giovane, o per un contesto di politerapia, sarebbe molto più complesso. Sebbene l’algoritmo sia stato costruito prendendo in considerazione le prove disponibili sulle proprietà individuali delle ASM e le raccomandazioni delle linee guida cliniche, l’adeguamento della selezione delle ASM alle caratteristiche individuali non può essere completamente basato sull’evidenza e deve tenere conto del giudizio personale, che giustifica l’uso di un approccio Delphi.
La scelta del farmaco nell’algoritmo si basa sul tipo di crisi piuttosto che sulla sindrome epilettica, ma vengono pienamente prese in considerazione le combinazioni di tipi di crisi associati a sindromi con esordio all’età di ≥ 10 anni. Le variabili cliniche (modificatori) considerate sono limitate e alcune di esse sono solo ampiamente definite, a causa della necessità di scendere a compromessi tra efficienza e fattibilità.
Di conseguenza, siamo consapevoli che non tutte le informazioni che dovrebbero idealmente essere prese in considerazione nella selezione dell’ASM sono incluse nell’algoritmo, e questo in alcuni casi potrebbe portare a consigli non ottimali. In particolare non vengono considerati aspetti soggetti a variabilità geografica quali disponibilità, indicazioni in etichetta, costo e rimborsabilità dei farmaci; Inoltre, l’algoritmo non aiuta a determinare se il trattamento debba essere iniziato o differito in una singola persona.
A causa di queste limitazioni, lo strumento viene offerto come strumento per facilitare le decisioni terapeutiche e non può sostituire il giudizio clinico dell’utente.
Un’ultima limitazione che deve essere discussa riguarda la mancanza di una convalida esterna formale. Ad oggi lo strumento è stato sottoposto principalmente a test interni. Sebbene il feedback ricevuto da diversi specialisti dell’epilessia che lo hanno testato sia stato generalmente favorevole, riconosciamo la necessità di studi di validazione formali e più ampi. Uno studio attualmente in corso sta valutando il confronto tra le selezioni ASM effettuate da esperti epilettologi di tutto il mondo e le prestazioni dell’algoritmo in una varietà di scenari di casi.
Si prevede che questa ricerca confermi i nostri risultati preliminari sull’affidabilità e sulla validità esterna entro i limiti dell’utilizzo di casi predefiniti. Il prossimo passo sarà estendere questi studi a test sul campo nel mondo reale e ottenere un feedback più ampio sulle prestazioni e sull’utilità dello strumento da parte di utenti esperti. Si prevede infine di valutare l’accettabilità e l’utilità percepita all’interno della comunità a cui lo strumento è principalmente rivolto, ovvero gli operatori sanitari che non sono esperti nella gestione dell’epilessia, compresi (ma non limitati a) coloro che vivono in condizioni di risorse -ambienti limitati.
Consideriamo l’algoritmo come uno strumento che si evolverà man mano che l’esperienza con il suo utilizzo progredisce, emergono nuove prove scientifiche e vengono sviluppati nuovi farmaci. L’obiettivo finale è migliorare la qualità dell’assistenza alle persone affette da epilessia e contribuire a ridurre il “gap terapeutico” in tutto il mondo.
| Conclusione |
L’algoritmo proposto è facile da usare, richiede meno di 2 minuti per essere completato e fornisce all’utente una gamma di opzioni di trattamento adeguate tra cui scegliere. Ciò dovrebbe facilitarne l’uso diffuso e contribuire a migliorare la gestione dell’epilessia per gli operatori sanitari che desiderano ricevere consulenza, in particolare coloro che non dispongono di competenze specifiche nel settore.
