Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat ein Medikament zugelassen, das das Fortschreiten der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) verlangsamen und möglicherweise den durch die Krankheit verursachten Tod hinauszögern soll.
Das Medikament, das unter dem Markennamen Relyvrio vermarktet wird und zu Amylyx Pharmaceuticals gehört, besteht aus einer Kombination der generischen Verbindungen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol, die zusammenwirken, um das vorzeitige Absterben von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark zu verhindern.
„Diese Zulassung bietet eine weitere wichtige Behandlungsoption für ALS, eine lebensbedrohliche Krankheit, die derzeit nicht geheilt werden kann“, sagte Dr. Billy Dunn, Direktor des Büros für Neurowissenschaften am Center for Drug Evaluation and Research der Regulierungsbehörde. „Die FDA setzt sich weiterhin dafür ein, die Entwicklung zusätzlicher Behandlungen für ALS zu erleichtern“, fügte er hinzu.
ALS ist eine seltene Krankheit, die die Nervenzellen angreift und abtötet, die die willkürlichen Muskeln beim Kauen, Gehen, Atmen und Sprechen steuern. Es ist fortschreitend und verschlimmert sich mit der Zeit.
Dadurch verlieren die Nerven die Fähigkeit, bestimmte Muskeln zu aktivieren, wodurch diese geschwächt werden und es zu Lähmungen kommt. In den meisten Fällen kommt es zum Tod durch Atemversagen, meist innerhalb von drei bis fünf Jahren nach Auftreten der ersten Symptome. Jedes Jahr wird bei etwa 5.000 Menschen in den USA ALS diagnostiziert, und etwa 20.000 Amerikaner leben mit der Krankheit.
Relyvrio kann oral eingenommen oder über eine Sonde verabreicht werden. Die empfohlene Dosis für die ersten drei Wochen beträgt eine Packung (3 Gramm Natriumphenylbutyrat und 1 Gramm Taurursodiol) pro Tag. Nach drei Wochen erhöht sich die Dosierung auf eine Packung zweimal täglich. Es wird empfohlen, es vor einem Snack oder einer Mahlzeit zu sich zu nehmen.
Laut einer Stellungnahme der FDA wurde die Wirksamkeit von Relyvrio zur Behandlung von ALS in einer 24-wöchigen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppenstudie nachgewiesen.
In der Studie erhielten 137 erwachsene ALS-Patienten Relyvrio oder Placebo. Bei Patienten, die mit Relyvrio behandelt wurden, kam es im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhielten, zu einem langsameren Rückgang der täglichen Leistungsfähigkeit.
Darüber hinaus wurde in einer langfristigen Post-hoc-Analyse von Patienten, die ursprünglich Relyvrio erhielten, im Vergleich zu denen, die ursprünglich Placebo erhielten, ein längeres Gesamtüberleben beobachtet.
Die häufigsten Nebenwirkungen von Relyvrio waren Durchfall, Bauchschmerzen, Übelkeit und Infektionen der oberen Atemwege.
Da das Medikament Taurursodiol enthält, eine Gallensäure, die bei Patienten mit Erkrankungen, die die Zirkulation der Gallensäuren beeinträchtigen, Durchfall verschlimmern kann, sollten sie vor der Einnahme einen Spezialisten konsultieren.
Die FDA hat diesem Antrag den Status „Priority Review“ erteilt. Es erhielt außerdem den Orphan-Drug-Status, der Anreize bietet, die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu unterstützen und zu fördern.
„Ich denke, wir sind uns alle bewusst, dass dieses Medikament nicht die magische Behandlung ist, die die Krankheit heilt, sondern hoffentlich ihr Fortschreiten verlangsamt“, sagte Dr. Jinsy Andrews, außerordentliche Professorin für Neurologie am College of Medicine, gegenüber Reuters. Ärzte und Chirurgen der Columbia University Vagelos, vor der Genehmigung.
Andrews, ein Forscher in der Amylyx-Studie im Spätstadium, fügte hinzu, dass die ALS-Gemeinschaft der Meinung sei, dass in Zukunft bessere Behandlungen entwickelt werden sollten.
Die Entscheidung der FDA erfolgte auch nach monatelangen Beschwerden von Patienten, die die Aufsichtsbehörde aufgefordert hatten, das Medikament aufgrund seiner relativen Sicherheit und seines Potenzials zur Verbesserung der Überlebensrate zuzulassen.
