La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato un farmaco per rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e ritardare potenzialmente la morte causata dalla malattia.
Il farmaco, che sarà commercializzato con il marchio Relyvrio e appartiene alla Amylyx Pharmaceuticals, consiste in una combinazione dei composti generici fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo, che agiscono insieme per impedire la morte prematura delle cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale.
"Questa approvazione fornisce un’altra importante opzione terapeutica per la SLA, una malattia mortale che attualmente non ha cura", ha affermato il dottor Billy Dunn, direttore dell’Ufficio di Neuroscienze presso il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci dell’agenzia di regolamentazione. "La FDA resta impegnata a facilitare lo sviluppo di ulteriori trattamenti per la SLA", ha aggiunto.
La SLA è una malattia rara che attacca e uccide le cellule nervose che controllano i muscoli volontari associati alla masticazione, alla deambulazione, alla respirazione e alla parola. È progressivo e peggiora nel tempo.
Fa sì che i nervi perdano la capacità di attivare muscoli specifici, causandone l’indebolimento e portando alla paralisi. La maggior parte dei casi causa la morte per insufficienza respiratoria, solitamente entro tre-cinque anni dalla comparsa dei primi sintomi. Ogni anno a circa 5.000 persone negli Stati Uniti viene diagnosticata la SLA e circa 20.000 americani convivono con la malattia.
Relyvrio può essere assunto per via orale o somministrato attraverso un sondino. La dose raccomandata per le prime tre settimane è una bustina (3 grammi di fenilbutirrato sodico e 1 grammo di taurursodiolo) al giorno. Dopo tre settimane, il dosaggio aumenta a una bustina due volte al giorno. Si consiglia di consumarlo prima di uno spuntino o di un pasto.
Secondo una dichiarazione della FDA, l’efficacia di Relyvrio per il trattamento della SLA è stata dimostrata in uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, della durata di 24 settimane.
Nello studio, 137 pazienti adulti con SLA sono stati assegnati a ricevere Relyvrio o placebo. I pazienti trattati con Relyvrio hanno manifestato un tasso di declino del funzionamento quotidiano più lento rispetto a quelli trattati con un placebo.
Inoltre, in un’analisi post hoc a lungo termine dei pazienti che originariamente avevano ricevuto Relyvrio rispetto a quelli che originariamente avevano ricevuto placebo, è stata osservata una sopravvivenza globale più lunga.
Le reazioni avverse più comuni riscontrate con Relyvrio sono state diarrea, dolore addominale, nausea e infezione del tratto respiratorio superiore.
Poiché il farmaco contiene taurursodiolo, un acido biliare che può peggiorare la diarrea nei pazienti con disturbi che interferiscono con la circolazione degli acidi biliari, è necessario consultare uno specialista prima di assumerlo.
La FDA ha concesso a questa domanda la designazione di Priority Review. Ha inoltre ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
"Penso che siamo tutti consapevoli che questo farmaco non è il trattamento magico che curerà la malattia, ma si spera ne rallenterà la progressione", ha detto a Reuters il dottor Jinsy Andrews, professore associato di neurologia presso il College of Medicine. Medici e chirurghi Vagelos della Columbia University, prima dell’approvazione.
Andrews, uno dei ricercatori dello studio Amylyx in fase avanzata, ha aggiunto che la comunità della SLA concorda sullo sviluppo di trattamenti migliori in futuro.
La decisione della FDA arriva anche dopo mesi di reclami da parte dei pazienti, che hanno sollecitato l’organismo di regolamentazione ad approvare il farmaco sulla base della sua relativa sicurezza e del suo potenziale di aumento della sopravvivenza.
