La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé un médicament destiné à ralentir la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et potentiellement à retarder la mort causée par la maladie.
Le médicament, qui sera commercialisé sous le nom de marque Relyvrio et appartient à Amylyx Pharmaceuticals, consiste en une combinaison de composés génériques, le phénylbutyrate de sodium et le taurursodiol, qui agissent ensemble pour empêcher la mort prématurée des cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière.
"Cette approbation offre une autre option thérapeutique importante pour la SLA, une maladie potentiellement mortelle pour laquelle il n’existe actuellement aucun remède", a déclaré le Dr Billy Dunn, directeur du Bureau des neurosciences au Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments de l’agence de réglementation. « La FDA reste déterminée à faciliter le développement de traitements supplémentaires pour la SLA », a-t-il ajouté.
La SLA est une maladie rare qui attaque et tue les cellules nerveuses qui contrôlent les muscles volontaires associés à la mastication, à la marche, à la respiration et à la parole. Elle est progressive et s’aggrave avec le temps.
Cela fait perdre aux nerfs la capacité d’activer des muscles spécifiques, ce qui les affaiblit et conduit à la paralysie. La plupart des cas entraînent la mort par insuffisance respiratoire, généralement dans les trois à cinq ans suivant l’apparition des premiers symptômes. Aux États-Unis, environ 5 000 personnes reçoivent un diagnostic de SLA chaque année, et environ 20 000 Américains vivent avec la maladie.
Relyvrio peut être pris par voie orale ou administré par sonde. La dose recommandée pendant les trois premières semaines est d’un sachet (3 grammes de phénylbutyrate de sodium et 1 gramme de taurursodiol) par jour. Après trois semaines, la posologie augmente à un sachet deux fois par jour. Il est recommandé de le consommer avant une collation ou un repas.
Selon une déclaration de la FDA, l’efficacité de Relyvrio pour le traitement de la SLA a été démontrée dans une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles de 24 semaines.
Dans l’essai, 137 patients adultes atteints de SLA ont reçu Relyvrio ou un placebo. Les patients traités par Relyvrio ont connu un déclin plus lent de leur fonctionnement quotidien que ceux recevant un placebo.
De plus, une survie globale plus longue a été observée dans une analyse post hoc à long terme des patients ayant initialement reçu Relyvrio par rapport à ceux ayant initialement reçu un placebo.
Les effets indésirables les plus fréquemment observés avec Relyvrio étaient la diarrhée, les douleurs abdominales, les nausées et les infections des voies respiratoires supérieures.
Étant donné que le médicament contient du taurursodiol, un acide biliaire qui peut aggraver la diarrhée chez les patients présentant des troubles interférant avec la circulation des acides biliaires, ils doivent consulter un spécialiste avant de le prendre.
La FDA a accordé à cette demande la désignation d’examen prioritaire. Il a également reçu la désignation de médicament orphelin, ce qui offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments contre les maladies rares.
"Je pense que nous sommes tous conscients que ce médicament n’est pas le traitement magique qui guérira la maladie, mais qu’il ralentira, espérons-le, sa progression", a déclaré à Reuters le Dr Jinsy Andrews, professeur agrégé de neurologie à la Faculté de médecine. Médecins et chirurgiens Vagelos de l’Université Columbia, avant approbation.
Andrews, chercheur dans l’essai Amylyx en phase avancée, a ajouté que la communauté de la SLA est d’accord sur le fait que de meilleurs traitements soient développés à l’avenir.
La décision de la FDA intervient également après des mois de plaintes de patients, qui ont exhorté l’organisme de réglementation à approuver le médicament sur la base de sa sécurité relative et de son potentiel à augmenter la survie.
